Les MTI, une avancée scientifique et clinique majeure en quelques mots :
Contrairement aux médicaments classiques issus de la chimie, les MTI sont des médicaments biologiques complexes. Ils sont classés quatre grandes familles :
- La thérapie génique : un gène « médicament » est inséré dans les cellules pour corriger une erreur du code génétique.
- La thérapie cellulaire : des cellules (souvent celles du patient lui-même) sont préparées pour qu’elles retrouvent une fonction perdue ou acquièrent des propriétés thérapeutiques nécessaires à lutter contre la pathologie rencontrée.
- L’ingénierie tissulaire : des tissus humains endommagés, comme la peau, le cartilage ou la cornée, sont reconstruits ou régénérés à partir de cellules vivantes cultivées en laboratoire sur des supports biologiques ou synthétiques.
- Les MTI combinés : l’alliance de la biologie et de la technologie (par exemple, des cellules greffées sur une matrice artificielle).
L’exemple phare : Les CAR-T Cells
Des globules blancs du patient sont prélevés, « armés » génétiquement en laboratoire pour reconnaître spécifiquement le cancer et le combattre, avant d’être réinjectés. Résultat ? Une armée de cellules « tueuses » qui éliminent certains cancers ou certaines maladies comme les maladies auto-immunes.
C’est donc un changement de paradigme inédit : soigner le vivant par le vivant. Ces approches, souvent ultra-personnalisées, transforment des impasses thérapeutiques en perspectives concrètes de soin voire de guérison. Pour des patients atteints de pathologies graves, rares ou résistantes, elles représentent une avancée scientifique et médicale majeure, porteuse d’espoir.
Franchir une nouvelle étape décisive : produire et accélérer
L’AP-HP figure parmi les pionnières de la thérapie génique et affirme aujourd’hui sa volonté de franchir une nouvelle étape : ouvrir la voie de la guérison à plus de patients, pour plus de pathologies, là où les traitements classiques, quand ils existent, ont atteint leurs limites. Si les premiers résultats sont déjà tangibles, le passage à l’échelle reste un enjeu majeur. Accélérer le développement de ces traitements est une priorité, en particulier pour les maladies rares.
À titre d’exemple, des essais cliniques majeurs débutent en 2026 pour traiter des patients atteints de formes sévères de drépanocytose, en corrigeant directement leurs cellules souches. Maladie génétique la plus fréquente en France, la drépanocytose déforme les globules rouges, les empêchant de transporter correctement l’oxygène. Cette maladie chronique provoque des douleurs aigues, une vulnérabilité aux infections et peut toucher plusieurs organes.
Aujourd’hui les MTI sont utilisés pour des pathologies assez spécifiques tel que certains cancers du sang ou quelques maladies génétiques rares ou ultra-rares (maladies neuromusculaires infantiles, déficits immunitaires sévères…). L’enjeu est d’atteindre plus de patient en concrétisant les développements thérapeutiques en cours, même quand le modèle commercial conventionnel n’existe pas, et en accélérant la recherche et les essais cliniques pour étendre ces approches à d’autres pathologies, notamment les cancers solides, les maladies auto-immunes ou neurodégénératives.
Dans cette perspective, l’AP-HP porte une ambition structurante : s’appuyer sur son centre de production de Médicaments de Thérapie Innovante (MTI ou ATMP en anglais), pour s’affirmer comme un acteur central des biothérapies. Ce centre, l’ATMP@APHP Center, rassemble pour cela les forces complémentaires des deux plateformes MTI de l’AP-HP, celle de Meary à St Louis et celle du laboratoire de thérapie génique et cellulaire à Necker-Enfants malades. Son développement permettra de rendre ces thérapies de nouvelle génération plus accessibles à tous les services de l’AP-HP, garantissant ainsi aux patients un accès plus rapide, sécurisé et autonome.
Le Centre MEARY : une plateforme au cœur de la médecine du futur
Au sein de l’Hôpital Saint-Louis, le Centre MEARY incarne très concrètement la transformation en cours. Elle constitue un maillon stratégique, à la jonction directe entre la recherche préclinique et le soin au patient.
Sa mission est fondamentale. D’abord, transformer les découvertes issues des laboratoires en traitements administrables à l’homme et permettre les essais cliniques des nouveaux MTI. Ensuite, produire des thérapies sur mesure, adaptées à des situations cliniques spécifiques. Enfin, garantir un lien immédiat avec l’hôpital, condition essentielle pour assurer réactivité, sécurité et exigence éthique.
À la différence des modèles industriels fondés sur la production de masse, le Centre MEARY développe des traitements expérimentaux à l’échelle du patient. Cette capacité à produire au plus près du soin, dans un cadre hospitalier, constitue un changement profond dans la manière de concevoir, plus personnalisée, et d’administrer les thérapies.
Un enjeu collectif : votre don compte
En ouvrant la voie à des traitements sur mesure et profondément innovants, les MTI redéfinissent les frontières de la médecine. Aujourd’hui principalement développées pour des maladies rares ou en impasse thérapeutique, ces approches préfigurent néanmoins les médicaments de demain : des traitements de plus en plus personnalisés, adaptés à chaque patient et pour des pathologies de plus en plus variées. L’enjeu dépasse ainsi le seul cadre scientifique pour devenir un véritable sujet de santé publique.
Le coût de ces technologies, leur complexité et la nécessité d’une production hospitalière adaptée imposent de mobiliser de nouveaux moyens pour en garantir l’accès.
La Fondation de l’AP-HP joue ici un rôle d’accélérateur essentiel. En s’appuyant sur la générosité de ses mécènes et donateurs, elle ambitionne de doubler, à terme, les 5 millions d’euros déjà alloués par l’AP-HP afin de soutenir le développement, la production et l’accès à ces thérapies de pointe, et permettre à ces innovations de bénéficier au plus grand nombre.
L’avenir de la médecine s’écrit déjà dans le vivant. À nous, collectivement, de lui donner les moyens d’exister.
